Je hebt compositie waarschijnlijk de laatste tijd de krantenkoppen zien halen, en niet om de juiste redenen. Van zogenaamde ‘gepersonaliseerde’ GLP-1’s die de markt overspoelen tot telehealth-startups die hormoon ‘rebalancing’-kits aanprijzen: compounding is een modewoord geworden voor bedrijven die de regelgeving willen omzeilen. Een groot deel van het onderzoek is gerechtvaardigd; sommige bedrijven maken gebruik van compounding om bewijsnormen te omzeilen of snelle inkomsten na te jagen.
Maar wanneer bereidingen gebaseerd zijn op rigoureuze gegevens, een reëel gat in de markt opvullen en tegemoetkomen aan een klinische behoefte, kan het op betekenisvolle wijze de toegang tot behandelingen versnellen die anders jaren nodig zouden hebben om patiënten te bereiken. Met name op het gebied van de gezondheidszorg voor vrouwen kan het de kloof overbruggen tussen dringende onvervulde behoeften en trage regelgevingstermijnen in een markt die veel te lang over het hoofd is gezien.
WAT IS SAMENSTELLING?
Wanneer een arts een samengesteld medicijn voorschrijft, bereidt een erkende apotheker dit voor door een door de FDA goedgekeurd medicijn aan te passen om een aangepaste formulering te creëren wanneer geen enkele commerciële optie aan de behoeften van de patiënt voldoet. Kortom, compounding bestaat om lacunes in de zorg op te vullen.
Dit speelt bijvoorbeeld een cruciale rol bij oncologiepatiënten die aangepaste doses nodig hebben die niet in commerciële producten worden aangeboden, of bij patiënten die medicijnen nodig hebben die opnieuw zijn geformuleerd zonder allergenen. In beperkte omstandigheden kan bereiding bedrijven ook in staat stellen nieuwe formuleringen te leveren aan achtergestelde bevolkingsgroepen met gebruikmaking van bewezen farmaceutische ingrediënten, terwijl ze doorgaan in de richting van goedkeuring door de FDA.
Verantwoorde samenstelling is altijd:
- Geworteld in bewijs
- Wordt alleen gebruikt als er geen door de FDA goedgekeurde optie bestaat en patiënten anders geen toegang zouden hebben
- En onderdeel van een gedefinieerd regelgevingsplan
Wanneer compounding wordt afgestemd op deze normen, kan wetenschappelijke vooruitgang jaren eerder in de praktijk worden gebracht – zonder dat dit ten koste gaat van de nauwkeurigheid – vooral op gebieden waar investeringen en goedkeuringen achterblijven.
DE GEZONDHEID VAN VROUWEN ALS CASESTUDY
De gezondheid van vrouwen loopt tientallen jaren achter op andere therapeutische categorieën als het gaat om door de FDA goedgekeurde opties. Een recente WEF-BCG Uit het rapport blijkt dat de gezondheidszorg van vrouwen slechts 6% van het particuliere gezondheidszorgkapitaal ontvangt, en dat bedrijven die zich uitsluitend op de gezondheid van vrouwen richten minder dan 1% voor hun rekening nemen. Ondertussen de ontwikkeling van medicijnen gemiddeld 10-12 jaar en kan meer dan 2 miljard dollar per goedgekeurd product bedragen. De kosten en tijdlijnen kunnen nog verder worden verergerd door gendervooroordelen in klinisch onderzoek, regelgevingsnormen gebaseerd op mannelijke fysiologie of inconsistente definities van vrouwspecifieke aandoeningen. Het resultaat is een nog grotere kloof tussen wat de wetenschap kan bieden en waartoe vrouwen feitelijk toegang hebben.
Compounding biedt een manier om deze kloof op verantwoorde wijze te dichten. Toen mijn bedrijf, Daré, sildenafil – hetzelfde actieve ingrediënt in Viagra – evalueerde voor de opwindingsstoornis bij vrouwen, ondersteunden tientallen jaren aan gegevens en gecontroleerde onderzoeken het potentieel ervan. Toch had niemand, dertig jaar na de goedkeuring van Viagra voor mannen, het harde werk gedaan om onderzoek te doen, de juiste formulering te ontwikkelen en definitief het effect van sildenafil op vrouwen aan te tonen.
Na uitgebreide betrokkenheid van de FDA en rigoureuze ontwikkeling hebben we onze gepatenteerde formulering ontwikkeld voor DARE to PLAY, de eerste actuele sildenafilcrème voor vrouwen, ondersteund door gepubliceerde, door vakgenoten beoordeelde klinische gegevens, beschikbaar via bereidingen. We deden dit omdat het bewijsmateriaal dat we verzamelden overtuigend was, de behoefte dringend en miljoenen vrouwen zonder opties leefden.
WAAROM ZOU JE GROTE DU?
Dankzij de formulering konden we vrouwen toegang bieden tot een formulering die grondig is onderzocht en klinisch is getest, terwijl er geen door de FDA goedgekeurde optie bestaat. We streven naar goedkeuring door de FDA van de eerste behandeling voor opwindingsstoornissen bij vrouwen, maar we zullen vrouwen niet onnodig laten wachten op een oplossing waarvan we hebben aangetoond dat deze door de wetenschap al wordt ondersteund.
HEEF HET BOEK OP, BREED HET PAD
Compounding is geen kortere weg of vervanging voor FDA-goedkeuring. Het kan een katalysator zijn voor innovatie als het precies wordt gebruikt zoals het bedoeld is, om geloofwaardige, wetenschappelijk onderbouwde oplossingen te bieden aan mensen die ze nodig hebben en niet moeten wachten.
Het stelt innovators in staat de toegang op een gecontroleerde, op wetenschap gebaseerde manier uit te breiden, terwijl ze blijven werken aan goedkeuring door de FDA. Voor oprichters die werkzaam zijn op terreinen die historisch ondergefinancierd zijn, zoals de gezondheid van vrouwen, inclusief seksuele gezondheid, menopauze, vruchtbaarheid en bekkenpijn, biedt compounding een model waarin de behoeften van patiënten, wetenschappelijke nauwkeurigheid en marktopbouw in dezelfde richting bewegen.
De toekomst van verantwoorde innovatie gaat niet over het kiezen tussen snelheid en nauwkeurigheid. Wij kunnen en moeten beide leveren.
Sabrina Martucci Johnson is de oprichter en CEO van Daré Bioscience.
